近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心發布《罕見疾病藥物開發中疾病自然史研究指導原則》（以下簡稱“《指導原則》”）。《指導原則》肯定了疾病自然史研究的重要意義，鼓勵在多地區多人群中開展研究，強調要有相應措施保護患者隱私，確保數據的保密性。
疾病自然史，是指在未經干預的情況下，疾病從發生到進展，直至穩定、痊愈或者惡化，并導致個體死亡或永久性功能喪失的預后和轉歸過程。對疾病自然史的研究，是人類認識疾病，進行診斷、治療以及開展藥物研發的基礎。
(資料圖片)
該《指導原則》指出，罕見疾病因發病率和患病率極低，臨床醫生認知普遍不足，開展罕見疾病的疾病自然史研究存在諸多困難，因此，我國多種罕見疾病缺乏可靠的疾病自然史研究數據。我國雖已建立一些患者登記數據庫，獲得部分罕見疾病的病史信息，但由于現有罕見疾病患者登記數據庫自身的局限性，可用且可靠的疾病自然史信息仍十分有限。
疾病自然史研究目的是識別人口統計學、遺傳、環境和其他因素（如：治療方式、用藥等）與疾病的發展和結局的關系。疾病自然史研究中，患者可能會接受當前的標準治療和/或針對并發癥的治療，對于可能改變患者的一些臨床表現甚至影響疾病進程的干預措施，應納入研究中。
《指導原則》載明，疾病自然史研究的起點是收集、組織和分析當前可用數據，應及早規劃和實施。研究可由藥物研發企業發起，也可由研究者或患者組織發起。對一些罕見疾病，早期開始疾病自然史研究，有助于通過更長時間、在更廣泛患者群體中采集數據。
在疾病自然史研究的實施過程中，《指導原則》鼓勵尋求特定疾病患者組織的協助，鼓勵患者群體參與。計劃周密的罕見疾病自然史研究有助于確定未來加入試驗的患者群體，加快后續招募。
患者持續參與研究可確保隨訪數據的穩健性，可提供來自患者視角的觀點。對退出研究或選擇不完全參與的研究對象進行訪談，也有助于減少數據缺失。
《指導原則》指出，對罕見疾病，尋找患者加入疾病自然史研究可能存在一定挑戰，因此通常需要多地區、多研究中心參與。鼓勵在多地區、多人群中開展疾病自然史研究，特別是計劃開展國際多中心研究的藥物，通過對多地區人群的疾病自然史研究，有助于評估不同地區間潛在差異的影響。在啟動多中心研究時，鼓勵采取措施加強各研究中心之間的一致性。
疾病自然史研究數據可通過不同方式獲取，包括一些新興的數據采集方式，如用于采集臨床評估結局（clinical outcome assessment，COAs）的數字監測設備。數據可以來自于醫生或醫療機構，也可以采集自患者本人或其家庭。
要注意的是，數據采集要提升便利性，盡量減少額外負擔，以促進患者參與。對地理位置分散、偏遠及存在其他不便利因素（如疾病晚期）的患者，可考慮運用遠程方式采集樣本、收集數據等。
此外，《指導原則》指出，疾病自然史研究應有相應措施，充分保護患者隱私并確保數據的保密性。對于數據的應用目的、使用范圍、使用數據的相關方等，應向研究對象或家屬（監護人）予以充分告知，并獲得知情同意或獲得泛知情同意或豁免，研究方案應獲得倫理委員會批準，相應數據的收集與使用應符合相關法律法規的要求。
（文章來源：澎湃新聞）
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